治疗遗传性中风症药物Tempol 获FDA孤儿药资格
2015-11-04 阅读(200105)
2015年10月5日，位于盐湖城的新兴药物研发公司Recursion制药宣布FDA授予用Tempol治疗脑海绵状血管瘤(CCM)的孤儿药资格。公司将加快其临床前研究工作，并将在今后12个月进入FDA的新药临床试验申请。
根据血管瘤联盟统计，在美国，脑海绵状血管瘤患者超过150万人。大多数患者表现的症状很少，因此患者未能意识到已患病。尽管如此，约有6万的患者症状严重，包括癫痫、视力和听力丧失、瘫痪和其他局灶性神经功能缺失或者出血性中风。血管瘤联盟主席Connie
Lee博士说：“患者组织因通过非手术治疗CCM感到非常兴奋，同时希望加强与Recursion公司合作并尽早让Tempol进入临床试验。”
Tempol是Recursion公司一揽子计划中第一个用于治疗严重的遗传病的药物。该公司利用其在生物学和信息学快速计算能力，从许多遗传学疾病模型中快速筛选了数以千计的成熟的分子。
“获得孤儿药资格对Recursion公司是非常重要的一步，促使我们继续努力开发第一个非手术治疗药物治疗CCM，”
Recursion公司联合创始人兼首席执行官Chris
Gibson说，“尽管Tempol目前不能来治疗任何疾病，但它是许多候选物中作用机制以及毒性控制最好的一个化合物。我们高度重视老药新用和曾经搁置研发的药物来治疗许多遗传性疾病。因为我们可以快速获得这些已知的化合物的新作用。而且目前我们也证实了这些药物已取得令人满意的结果。”
1983年美国通过孤儿药法案旨在鼓励研究那些影响少于发病人数20万人的罕见疾病。根据该法案，FDA通过其审查药物申请来确定该药物是否是针对某一种罕见病的具有良好疗效的孤儿药。如获批上市，则同时授予其市场专营权、税收减免以及其他相关权益。
Recursion制药公司是2013年在盐湖城成立的一家药物研发公司。该公司拥有一种新的药物筛选平台，该平台可以结合实验生物学和生物信息学快速有效鉴定出多种遗传罕见病的治疗药物。该方法的核心是利用人细胞的高含量测试，以高通量自动化筛选为中心，允许数以百计的遗传疾病同时建立模型。同时利用先进的统计探测来自这些测试的丰富数据，高效考察成千上万已知药物和搁置研发药物候选物的作用，筛选鉴定出具有最大希望治疗任何一个罕见基因疾病的药物。
新闻来源：中国罕见病网
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